FA-Forschungs-Pipeline
Die Friedreich Ataxie-Forschungspipeline ist eine bildliche Darstellung der Forschungs- und Entwicklungsfortschritte bei den wichtigsten Therapie/Behandlungsmöglichkeiten.
Entlang der vertikalen Achse sind die wichtigsten Therapiemöglichkeiten aufgelistet und nach ihrem Wirkprinzip bzw. ihrem Behandlungsansatz zusammengefasst, z.B. danach, wo oder wie das jeweilige Medikament in der Zelle eingreift, oder entsprechend dem anwendungstechnischen Herangehensweise bzw. dem adressierten Problem. Die horizontale Achse zeigt den Stand der Forschung, d.h. den jeweiligen Entwicklungsstand der entsprechenden Therapie/Behandlungsmöglichkeit.
Die beiden ersten Phasen, Entdeckung und präklinische Entwicklung, finden im Forschungslabor statt und entsprechen der frühen Phase der Identifizierung und Entwicklung möglicher Therapien bzw. Arzneimittel.
Mit dem Zulassungsantrag bei der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (United States Food and Drug Administration, kurz FDA, siehe FDA ) für den Beginn der Studien am Menschen ist die IND (Investigational New Drug) Phase ein wichtiger Meilenstein in der Entwicklung von Medikamenten. Die Stadien Phasen „I” bis „III“ sind Phasen klinischer Versuchen/Studien, bei denen ein Medikament an Personen auf seine Sicherheit und Wirksamkeit getestet wird. Bei ausreichendem Nachweis des Nutzens eines Medikaments kann ein Zulassungsantrag für ein neues Arzneimittel (New Drug Application = NDA) bei der FDA gestellt werden. Sobald dieser Zulassungsantrag bewilligt ist, wird das Medikament für Privatpersonen in ihren Apotheken erhältlich.
Im europäischen Raum wird der ersten Antrag typischerweise bei der European Medicines Agency (kurz EMA, siehe EMA ) gestellt. Nachdem diese Behörde sein OK gibt, muss meistens die eigentliche Zulassung in den jeweiligen Europäische Ländern passieren bevor ein Medikament als zugelassen gilt und von Ärtze verschieben und von Krankenkassen erstatet werden kann.
Mehr Info zu folgende Studien findest Du auf unseren Webseiten:
- Omaveloxolone, MOXIe
- Vatiquinone
- CTI1601 - Nomlabofusp
- FRAMES, MIN-102
- Calcitriol, 'aktive' Form von Vitamine-D
- Dimethyl Fumarate
- TRACKFA
- Sprechen in FA
- Tonhöhenwahrnehmung in FA
- Beinnerven in FA