Larimar - Nomlabofusp - CTI-1601
Nomlabofusp
Die Open-Label- und Pädiatrische Studien in den USA haben angefangen. Wichtige Schritte, um vor allem die richtige Dosis zu bestimmen und die Langzeitfolgen der Benutzung des Medikament zu beobachten.
CTI-1601
CTI-1601 ist der Hauptwirkstof von Larimar Therapeutics speziell entwickelt um Frataxin in den Mitochondrien von Menschen mit FA abzuliefern.
Ergebnisse der verschiedenen Nomlabofusp-Studien machen Hoffnung: in Menschen mit FA konnte die Menge des Frataxins auf das Niveau von Menschen, die nur Träger des FA-Gens sind (typischerweise die Eltern oder nicht betroffene Geschwister von FA-Betroffenen) gebracht werden.
Am 10.11.2022 hat Larimar bekannt gegeben, dass sie von der FDA die Erlaubnis bekommen haben, wieder weiter zu machen mit der CTI-1601-Studie und somit gestartet sind mit der Phase 2 der Studie. In dieser Phase wird versucht herauszufinden, welche Dosis die Richtige ist für FA-Patienten. Diese wird gefolgt werden von einer sgn. Open-Label-Studie.
Pädiatrische Studien (2-11 Jahr und 12-17 Jahr) in den USA haben am 04.11.2024 begonnen und eine Phase-3 Studie wird auch in Kanada, Europa und Australien stattfinden, nachdem die Dosisfindung beendet ist.
Mehr Info dazu hoffentlich schon im Laufe von 2025.
Fragen ?
Falls Du noch Fragen hast zu Nomlabofusp, dann freuen wir uns über Deine E-Mail.
Mehr Info zu den verschiedenen CTI-1601-Studien unter:
- SAD-Dosis-Studie NCT04176991 auf ClinicalTrails.gov,
- MAD-Dosis-Studie NCT04519567 auf ClinicalTrails.gov,
- Dosisfindung-Studie NCT05579691 auf ClinicalTrails.gov,
- Open-Label-Studie NCT06447025 auf ClinicalTrails.gov.
Mehr Info zu Larimar Therapeutics und ihrem Nomlabofusp-Programm.
