Omaveloxolone von Reata Pharmacuticals

Skyclarys, Omaveloxolon, RTA 408, die MOXIe Studie

Skyclarys (= Omaveloxolon, oder kurz Omav oder auch als MOXIe bezeignet) ist nach wievor aussichtreichste Anwärter in unserer sgn. 3-Säule-Strategie.

Anfang 2016 kontaktierte Reata Pharmaceuticals FARA bezüglich eines Medikaments, das sie zur Zeit entwickeln, RTA 408, von dem das Unternehmen glaubt, dass es auch für FA von Nutzen sein könnte. RTA 408 (auch bekannt als Omaveloxolone oder kurz auch Omav genannt) gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, die Reata zur Aktivierung des Transkriptionsfaktors Nrf2 entwickelt hat. Nrf2 ist eine Möglichkeit für eine Therapie bei FA. Einige Forscher (u.a. Dr. Gino Cortopassi, UC Davis und Dr. Pierre Rustin’s Forschergruppe in Frankreich) konnten nachweisen, dass paradoxer Weise Nrf2 in Zellen von FA Patienten vermindert war. Nrf2 sollte eigentlich aktiviert sein, wenn eine mitochondriale Dysfunktion und oxidativer Stress vorliegen. Daher würde man davon ausgehen, dass es bei FA aktiv ist. Allerdings zeigten entsprechende Daten, dass dem nicht so ist. Es wäre denkbar, dass ein Teufelskreis zu einer niedrigeren Nrf2-Aktivität bei FA führt. Wenn es gelänge, die Nrf2-Aktivität zu erhöhen, wäre es vielleicht möglich, diesen Teufelskreis zu durchbrechen. Man nimmt an, das eine Erhöhung der Nrf2-Aktivität die mitochondriale Funktion verbessern könnte, indem oxidativer Stress vermindert wird. Bei Nrf2-Verbindungen konnte auch eine Schutzfunktion gegen Krankheiten nachgewiesen werden, die Entzündungen mit sich bringen (es liegen einige begrenzte Daten und Nachweise vor, dass FA auch einige entzündliche Aspekte hat). Reata hat außerdem in zahlreichen präklinischen Studien nachgewiesen, dass ihre Verbindungen zu einer Erhöhung der Anzahl an Mitochondrien, einer Verbesserung der mitochondrialen Effizienz und einer verstärkten Energiegewinnung durch Mitochondrien führen – was alles von Vorteil für FA Patienten sein könnte.

In Zusammenarbeit mit FARA und mehreren Forschern in dem klinischen Forschernetzwerk für FA (FA-Clinical Research Network) konnte Reata sehr rasch mit der Planung und dem Start der Phasen 2/3 der klinischen Studie zu RTA 408 (genannt: MOXIe) vorankommen. MOXIe ist eine zweigeteilte, randomisierte, placebo-kontrollierte Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von RTA 408 bei der Therapie von Friedreich Ataxie.

An MOXIe nehmen Menschen im Alter von 16-40 Jahren Teil, die u.a. in der Lage sind, 10-15 Minuten Training auf einem Liegerad-Heimtrainer zu absolvieren. An der Studie haben 103 Menschen teilgenommen und die MOXIe-Studie hat dazu, in ihren sgn. Phase 2.2-Gruppen, Teilnehmer in u.a. den folgenden Standorten in den U.S.A.: University of Florida, Ohio State University, University of South Florida, Emory University, University of California Los Angeles, Murdoch Children’s Research Institute (Melbourne, Australia) und dem Children’s Hospital of Philadelphia. Erfreulicherweise sind nun auch Standorte in Europa aktiv in dem Universitätsklinikum für Neurologie von der Universität von Innsbruck, in dem Neurologischen Institut Carlo Besta in Milan und der College of London Universität in dem U.K., dabei. Phase 2.2 von MOXIe war Ende 2019 fertig, und erste Ergebnisse wurden am 14.10.2019 vorgestellt.

Omav ist am 28.02.2023 zugelassen vom FDA in den USA unter dem Namen Skyclarys. Siehe die Ankündigung von Reata.

Die Webseite der Studie ist: bei Reata.

Mehr Informationen findest Du auf der Klinische Versuche für RTA 408-Seite, bei ClinicalTrials.gov und in den Seiten dazu von Reata.

Den letzen (wissenschaftlichen) Artikel (in Englisch) ist: Omaveloxolone for the treatment of Friedreich Ataxia: clinical trial results and practical considerations.

Ab Ende 2023 ist die Verfügbarkeit von Skyclarys auch in Deutschland gestartet, mittels ein sgn. Härtefallprogramm. Dies ist bis 15.03.2024 gelaufen.

Vor der Teilnahme am Härtefallprogramm müssten bestimmte Blutwerte (Leber, Herz) kontrolliert werden. Deswegen lief das Härtefallprogramm nur in teilnehmenden Universitätskliniken und nicht über z.B. niedergelassene Ärtze oder Neurologen.

Es waren folgende Kliniken als Ansprechpartner dabei :

  • Aachen
  • Berlin
  • Bonn
  • Düsseldorf
  • Erlangen
  • Essen
  • Göttingen
  • Hamburg
  • Heidelberg
  • Mainz
  • München
  • Reutlingen
  • Rostock

Skyclarys hat eine positive Aussage der CHMP des EMA's bekommen !

Siehe die Seite bei der EMA für die Bekanntmachung vom 14.12.2023.

Und die EU-Zulassung am 12.02. !

Nach der offiziellen "Zulassung" der EU-Kommission, wird es spannend in den verschiedenen Europäischen Ländern …

Skyclarys in 🇩🇪

Omaveloxolon is nun als Skyclarys ab dem 15. März 2024 verfügbar in 🇩🇪, und kann nun angewendet werden zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren.

Skyclarys ist "verschreibungspflichtig" und auch "erstattungsfähig" in Deutschland.

Damit ist das Härtefallprogramm am 15.03.2024 dann auch ausgelaufen.

Die Behandlung mit Omaveloxolon sollte von einem Arzt eingeleitet – und überwacht! – werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie hat.

Solltest Du so einen Arzt noch nicht in Deiner Nähe gefunden haben, kannst Du Dich auch an einen der Ärzte wenden, die schon Erfahrung haben mit Skyclarys. Siehe dazu die "Sprechstunden"-Liste auf unserer webseite.

Es kann sein, dass das Computersystem Deines Arztes Skyclarys noch nicht kennt und das die Daten dazu erst im nächsten "Update" seines Systems dazu kommen.

In dem Fall könnten dann folgende Daten weiterhelfen:

Name des Medikaments: Skyclarys

Wirkstof: Omaveloxolon, auch bezeichnet mit RTA-408 oder MOXIe (der Name der klinischen Studie, die zur Zulassung in Deutschland geführt hat)

Pharmazentralnummer, kurz PZN: 19207867

Verabreichungsform: Kapseln, je 50 mg., 1 mal täglich, 3-0-0.

Einnahme: Skyclarys soll mit genügend Abstand zu Deinen Mahlzeiten eingenommen werden. Mindestens 1 Stunde vorher oder 2 Stunden nachher. Es werden bei jeder Einnahme (also einmal pro Tag) drei Kapseln geschluckt.

Für Deinen Arzt und Dich zum Nachlesen gibt's noch mehr wichtige Informationen in diesen PDF der EMA. In diesem Dokument werden auch Nebenwirkungen und Wechselwirkungen besprochen, Sachen, die Dein Arzt wissen und überwachen soll, solange Du Skyclarys einnimmst. Z.B., dass Du dann KEINEN Grapefruitsaft trinken darfst! Am besten nimmst Du diesem Dokument mit, wenn Du Deinen Arzt das erste Mal hierzu besuchst.

Bespreche mit Deinem Arzt, ob er Dir (erst mal) eine Monatspackung verschreibt, damit es im nächsten Schritt beim Apotheker eventuell einfacher sein wird.

Da Skyclarys "erstattungsfähig" ist, kannst Du das Rezept von Deinem Arzt in Deiner Apotheke vorlegen und das Medikament wird dann von der Krankenkasse erstattet. Somit sind wir dann beim zweiten Schritt: Dem Apotheker.

Für das Gespräch mit Deinem Apotheker:

Auch das System Deines Apothekers kennt Skyclarys eventuell erst mal nicht und sie/er wird somit dann "nachschauen wollen". Je nachdem, mit welchem Apothekendienstleister ("Großhändler") Deine Apotheke zusammenarbeitet, wird Dein Apotheker beim Bestellen (sie/er wird Skyclarys nicht "auf Lager" haben) möglicherweise die eine oder andere Rückfrage haben. Solltest Du z.B. privat versichert sein, empfehlen wir Dir, frühzeitig mit Deine Versicherung diesbezüglich Kontakt aufzunehmen. Falls Du die Fragen Deines Apothekers nicht mithilfe der Informationen von dieser webseite klären kannst, können wir Deinen Apotheker gerne direkt mit dem deutschen Bestellservice für Skyclarys in Verbindung setzen. Bitte frag ihr/ihm dazu mit uns Kontakt aufzunehmen.


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